Pilotażowe badanie izotretynoiny w leczeniu młodzieńczej przewlekłej białaczki szpikowej ad

Jeśli dostępne były wystarczające ilości komórek, zbadano również selektywną nadwrażliwość CFU-GM na GM-CSF. Metody stosowane w badaniach in vitro zostały wcześniej opisane. 6-8 Wszyscy pacjenci musieli mieć prawidłową czynność wątroby i nerek. Jeśli był stabilny klinicznie, badani pacjenci byli obserwowani w spontanicznej poprawie przez okres do jednego miesiąca bez leczenia. Nie odnotowano żadnych takich remisji. Kwalifikujący się pacjenci otrzymywali doustnie izotretynoinę w pojedynczej dawce dziennej wynoszącej 100 mg na metr kwadratowy powierzchni ciała. Dawki przygotowywano indywidualnie przez nakłuwanie kapsułki izotretynoiny (Accutane, Roche Dermatologics, Hoffmann-La Roche), pobieranie wymaganej ilości i mieszanie z równą objętością oleju szafranowego w celu zmniejszenia kontaktu błony śluzowej z lekiem.
Pacjentów monitorowano okresowo za pomocą badań fizycznych, pełnej morfologii krwi i analiz chemicznych krwi. Stężenia izotretynoiny nie były konsekwentnie mierzone. Terapię kontynuowano tak długo, jak długo obserwowano odpowiedź kliniczną lub stan pacjenta pozostawał stabilny lub dopóki pacjent nie przeszedł transplantacji szpiku kostnego. Dawka izotretynoiny może być zwiększona o 25 procent każdego tygodnia, jeśli po jednym miesiącu terapii wystąpiła minimalna reakcja i brak efektów toksycznych.
Odpowiedzi na leczenie izotretynoiną zdefiniowano następująco: pełna odpowiedź, normalizacja liczby białych komórek i zniknięcie organomegalii; częściowa odpowiedź, więcej niż 50-procentowa redukcja liczby białych krwinek i stopień organawegii; minimalna odpowiedź, zmniejszenie o 26 do 50 procent liczby białych krwinek i stopnia organawegii lub zmniejszenie liczby białych krwinek o ponad 50 procent, ale bez zmiany stopnia organawegii lub zmniejszenie liczby niż 50 procent w stopniu powiększenia organów, ale brak zmian w liczbie białych krwinek; brak odpowiedzi, zmniejszenie liczby białych krwinek i stopień organomegalii o 25 procent lub mniej. Uważa się, że choroba uległa progresji, jeśli liczba białych krwinek lub stopień powiększenia się narządu wzrósł o ponad 25 procent.
Ponieważ wielu pacjentów otrzymywało transfuzję upakowanych komórek lub płytek krwi, do monitorowania odpowiedzi nie stosowano ani stężenia hemoglobiny, ani liczby płytek krwi. Kiedy pacjenci nie potrzebowali już produktów krwiopochodnych, ich chorobę uznano za stabilną. Klasyczna definicja minimalnej odpowiedzi została rozszerzona, aby uwzględnić pacjentów, którzy przekroczyli jej kryteria, ale spełnili tylko jedno kryterium częściowej odpowiedzi.
Wyniki
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka 10 pacjentów z młodzieńczym CML, którzy można ocenić. Od września 1985 r. Do czerwca 1991 r. W badaniu wzięło udział 14 pacjentów, którzy spełniali kryteria diagnostyczne dla młodzieńczego CML. Czterech pacjentów nie można było ocenić pod kątem reakcji lub skutków toksycznych z powodu przedwczesnej śmierci u jednego pacjenta i niewystarczających danych w trzech. Charakterystykę kliniczną pozostałych 10 pacjentów zestawiono w Tabeli 1.
Było pięć dziewcząt i pięciu chłopców, a średni wiek wynosił 10 miesięcy. Wszyscy z wyjątkiem jednego pacjenta mieli małopłytkowość. Dziewięciu z 10 pacjentów miało stężenia hemoglobiny płodowej wyższe niż normalnie dla wieku
[podobne: kontracept ulotka, przychodnia vita, wyszukiwarka skierowań ]