Pilotażowe badanie izotretynoiny w leczeniu młodzieńczej przewlekłej białaczki szpikowej ad 6

Fakt, że tak nie jest, sugeruje dwa możliwe wyjaśnienia. Po pierwsze, biodostępność izotretynoiny może być zmienna z powodu złego przygotowania lub innych czynników farmakologicznych. Ponieważ stężenia izotretynoiny w surowicy nie były konsekwentnie mierzone w tym badaniu pilotażowym, takiej możliwości nie można ocenić. Po drugie, mimo że GM-CFU od wszystkich pacjentów z młodzieńczym CML wydaje się mieć selektywną nadwrażliwość na GM-CSF in vitro, inne wtórne lub pośrednie regulatory endogenne, takie jak czynnik martwicy nowotworów a9, mogą odgrywać rolę w odpowiedzi na izotretynoinę lub w ogólnych badaniach klinicznych. przebieg młodzieńczego CML, który charakteryzuje się znaczną heterogenicznością1-3. Podsumowując, leczenie samą izotretinoiną wywołuje trwałe kliniczne i laboratoryjne odpowiedzi u pacjentów z młodzieńczym CML i gwarantuje dalszą ocenę w badaniu fazy 2 wcześniej nieleczonych pacjentów w celu dokładniejszego ustalenia szybkości odpowiedzi. Takie badanie jest obecnie prowadzone przez Pediatric Oncology Group. Chociaż badania laboratoryjne dostarczyły pewnych informacji na temat patogenezy mieloproliferacji w młodzieńczym CML, ciągłe wysiłki zmierzające do określenia komórkowych właściwości biologicznych związanych z nadwrażliwością na GM-CSF oraz metabolizmem i działaniem retinoidów prawdopodobnie przyniosą dalszy wgląd przydatny w opracowaniu innych metod leczenia tego wyniszczająca choroba.
Finansowanie i ujawnianie informacji
Częściowo wspierane przez National Cancer Institute (CA-25408, CA-29139, CA-11233 i CA-56072), Children s Cancer Research Fund oraz Cancer Research and Youth Outreach Network, Inc. Dr Emanuel jest Specjalny członek Towarzystwa Białaczki w Ameryce.
Jesteśmy wdzięczni panu Gary Martinowi, pani Lanie Bates-Atchely i pani Jitce Sokol za doskonałe wsparcie techniczne, panu Lance Lang za pomoc w zarządzaniu danymi, oraz pani Cathy Anderson i pani Anicie Mollice za pomoc w przygotowaniu manuskryptu.
Author Affiliations
Z University of Alabama w Birmingham, Birmingham (RPC, PDE, RJG); HL Moffitt Cancer Center, Tampa, Fla. (KSZ); Northwestern University, Chicago (S. Cohn, LS); Eastern Virginia Medical School, Norfolk (RLB); University of Vermont School of Medicine, Burlington (AH); Dartmouth-Hitchcock Medical Center, Lebanon, NH (S. Chaffee); i University of Oklahoma, Oklahoma City (RN).
Zgłoś prośby o przedruk do Dr. Castleberry z Wydziału Hematologii Dziecięcej / Onkologii, Szpitala Dziecięcego, 1600 7th Ave. S., Birmingham, AL 35233.
[więcej w: nfz kolejka do sanatorium, jakie są specjalizacje lekarskie, lekarz do prawa jazdy ]